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难治性红斑狼疮有治中国干细胞治疗1 [复制链接]

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赛琳娜·戈麦斯,美国的知名演员和歌手,获奖无数的当红明星贾思汀·比伯的前女友。您可能想不到,她曾经是红斑狼疮的受害者。

赛琳娜·戈麦斯和星贾思汀·比伯

她的病情最终影响到了肾脏,还因此接受了好友捐赠的一颗肾脏进行了肾移植。年3月,名来自美国各州的红斑狼疮支持者聚集在美国国会山,他们请求国会能够给出更多的基金,支持红斑狼疮的研究和探索。同时美国国家红斑狼疮支持者峰会收集了超过封来自病人和支持者的邮件发送给个立法办公室。会议中就“红斑狼疮研究的现状”,“新兴的治疗方法”,“间充质干细胞治疗的可行性”和“红斑狼疮的防治”等主题进行讨论。系统性红斑狼疮(SLE)是一种十分严重的慢性多系统自身免疫性疾病,在不进行免疫抑制治疗时,死亡率较高,症状可能发生于全身各处,包含关节、皮肤、肾、血管、心脏以及肺。你知道吗?最新的流行病学研究表明,亚洲人的患病率和发病率比欧洲人群高出2至3倍,我国患病人群主要集中在育龄女性,目前有超过百万的系统性红斑狼疮患者,给患者和家庭带来沉重的负担。谈到自身免疫性疾病,我们不得不提到免疫系统。免疫系统是每个人的盔甲,免疫系统一旦出问题,人体便会全面性地出问题。免疫系统出问题,可能会导致免疫系统对人体“叛变”乃至“倒戈一击”,对自己的身体进行攻击——这种可怕的疾病就是红斑狼疮。

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引起红斑狼疮的因素有哪些

目前研究认为红斑狼疮是遗传因素、环境因素(如紫外线、病*感染、药物、生物制品及血制品等)、性激素异常、怀孕或分娩造成的损伤、社会心理等多因素综合作用的结果。但总之,结果就是免疫系统整个出现了问题,身体开始因为“内战”而渐渐垮掉、造成人体器官组织衰竭。医院风湿免疫科副主任医师徐晓龑介绍道:红斑狼疮的发作和体内雌激素水平密切相关。如果雌激素水平升高,易导致红斑狼疮发病、复发或加重病情。如果患者合并有抗磷脂抗体综合征,更易导致不孕或自发流产、死胎等。因此,红斑狼疮患者怀孕生子比普通人的风险大,但患者在备孕期、孕中期及产后遵从医嘱,配合治疗控制病情,可以正常怀孕生子。

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干细胞是治疗红斑狼疮的新希望

目前关于红斑狼疮的常规治疗方法有:抗炎药、抗虐药、糖皮质激素、免疫抑制剂等,主要针对病症-抗原-抗体复合物沉积导致的炎症,但目前没有针对病因的治疗方案,而且这些治疗都有明显的副作用。而近几年来大量文献报道:间充质干细胞具有免疫抑制和抗炎作用,可以通过细胞间接触或依赖分泌可溶性因子来介导,在治疗红斑狼疮(尤其是难治型)中所展现的巨大潜力。可以有效减缓该病的进程,改善患者的生存质量。近年来兴起的干细胞技术在SLE(尤其是难治型)的治疗中显示良好的效果。因干细胞具有“无限”增殖,多向分化潜能,具有造血支持,免疫调控和自我复制等特点。可作为理想的“种子”细胞用于病变引起的组织器官损伤修复。专家表示MSC可通过多种途径调节炎症因子的释放、诱导免疫耐受、抑制自身免疫反应,发挥治疗作用。MSC移植治疗SLE有以下优点:①异基因移植不发生排斥反应,移植成功率高且安全;②移植前无需清髓处理,无感染、死亡等并发症;③治疗效果好,MSC移植后可长期发挥作用。间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮机制医院完成的《异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用》项目获得医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。早在年,孙凌云教授带领的团队就通过输注异体骨髓来源的间充质干细胞(MSC)治疗SLE。之后,该团队也尝试脐带来源的间充质干细胞(MSC)治疗SLE。II期临床试验的结果显示,治疗4年后患者的存活率为94%,50%患者的症状得到缓解,但也有23%的患者出现复发。目前项目组已完成例难治性红斑狼疮患者的异体间充质干细胞移植,取得良好效果。为国际开展最早、例数最多、随访时间最长,并结合临床研究数据为难治性红斑狼疮患者制定最适宜临床治疗方案。在《北京大学学报(医学版)》中,讨论了干细胞疗法对系统性红斑狼疮的效果评估和安全评估,研究人员纳入了8项相关研究,共名受试者,随访时间3~36个月,以疾病活动评分、补体C3定量、24h尿蛋白定量为指标,做出了系统性分析和评价,说明干细胞疗法对SLE是有效的。试验结果分析显示:(1)SLE疾病活动评分降低,说明疾病活动程度有所改善;(2)24h尿蛋白量降低,狼疮肾炎有所好转;(3)改善补体C3水平,自身免疫抗体有所缓解。

去年,《Stemcellsinternational》发布了一篇“PrognosticFactorsforClinicalResponseinSystemicLupusErythematosusPatientsTreatedbyAllogeneicMesenchymalStemCells”,探讨了同种异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮患者临床疗效的预后因素:低疾病活动度(LDA)和临床缓解率(CR)。

此项研究结果初次在年加拿大蒙特利尔国际社会细胞疗法和葡萄牙里斯本欧洲骨髓移植大会上汇报。文献讲述69名SLEDAI评分≥8分的中国患者在接受1-2次的干细胞移植,随访一年评估在移植后的一年中,SLEDAI评分随时间显着改善,40例(58%)患者达到低疾病活动(LDA),其中34例维持12个月LDA,16例(23.2%)患者达到临床缓解(CR),14例维持临床缓解率(CR)在12个月。间充质干细胞通过免疫调控显著改善了系统性红斑狼疮临床症状及血清学表现,可帮助修复多器官功能障碍,控制和减轻患者自身免疫反应,提高患者生活质量。干细胞移植在系统性红斑狼疮的治疗方面未来可期。随着细胞时代的到来,干细胞与再生医学的迅速发展,不仅对系统性疾病有很好疗效,干细胞疗法也将成为一些疑难性疾病,罕见病的新治疗选择,为更多被疾病困扰的人上周热点

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