新民晚报讯（记者郜阳）系统性红斑狼疮是最复杂、最严重的自身免疫性疾病，由于发病机制不清和疾病的异质性，使得其治疗药物的研发成为国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。系统性红斑狼疮的全球患病率约为0.12~0.39%，在我国患者人数就近百万。60年来市面上只有贝利单抗一款针对系统性红斑狼疮的治疗药物经美国FDA批准上市，但该药费用昂贵、需注射使用，且只对部分患者有效。
针对系统性红斑狼疮药物的研发，中国科学院上海药物研究所左建平、李英等领衔的研究团队通过对天然产物青蒿素进行结构优化，获得了具有更强免疫抑制活性的水溶性青蒿素衍生物马来酸蒿乙醚胺，目前已获得临床试验批件。
马来酸蒿乙醚胺是服用方便的新型小分子药物，避免了单抗类药物常见的不良反应。现已完成I期临床研究，结果显示其安全性良好。近期，马来酸蒿乙醚胺的II期医院的伦理审查，正面向被确诊为轻中度系统性红斑狼疮的患者开展II期临床试验。如临床试验推进顺利并上市，将有望填补该领域小分子药物的空白，为患者提供新的治疗选择。